摘要
摘要目的探讨非冻存同胞脐血干细胞移植治疗儿童重型地中海贫血的安全性和优势。方法回顾2016年10月至2021年6月在厦门大学附属中山医院因重型β地中海贫血接受非冻存同胞全相合脐血干细胞移植9例儿童受者的临床资料，分析总结其预处理方案、干细胞植入的过程及随访情况。结果9例儿童受者中男性5例，女性4例，年龄为4岁(2~11)岁，铁蛋白中位水平为2 997 μg/L(1 936~5 512 μg/L)，9例儿童受者母亲在孕12~16周时行绒毛检测明确胎儿供者与儿童受者HLA配型全相合。接受氟达拉滨+白消安+环磷酰胺的预处理方案，移植后给予环孢素A+吗替麦考酚酯+/-短程甲氨蝶呤预防移植物抗宿主病(GVHD)。8例成功植入，1例原发性植入失败，中性粒细胞植入时间为19.5 d(15~26)d，血小板植入时间为32 d(22~34)d，红细胞植入时间为30.5 d(18~37)d。截止2021年9月1日，随访时间27个月(3~59个月)，干细胞植入率为88.89%，无移植相关的死亡，总存活率100%，无地中海贫血存活率88.89%。2例发生Ⅱ级的皮肤急性GVHD(22.2%)，无Ⅲ度以上急性GVHD发生，未出现慢性GVHD病例。发生EB病毒感染1例，未发生巨细胞病毒感染事件。结论非冻存同胞脐血干细胞移植治疗儿童地中海贫血具有干细胞移植植入成功率高、GVHD发生率低的优势。
出版日期
2022年12月13日（中国期刊网平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）
