摘要
摘要目的探讨口服塞来昔布治疗儿童难治性淋巴管畸形(LM)的临床效果。方法回顾性分析2020年9月至2022年1月在南京医科大学附属儿童医院采用塞来昔布治疗的难治性LM患儿的临床资料。在其他方法治疗效果不佳或伴有疼痛的情况下口服塞来昔布胶囊，每天5 mg/kg,分2次口服，疗程为6个月，治疗期间观察药物不良反应。在用药治疗前和治疗后6个月行磁共振(MRI)检查，评估病灶大小的变化；通过儿童生活质量量表(PedsQL)4.0进行评分。结合MRI检查结果及PedsQL评分对药物治疗效果进行评价，分为治愈、改善、稳定和无效。使用SPSS 21.0软件进行数据分析，用药前后病灶体积及PedsQL评分以M(Q1，Q3)表示，并采用Wilcoxon符号秩和检验进行比较，P<0.05表示差异有统计学意义。结果共纳入12例患儿，男7例，女5例，年龄1岁5个月至9岁9个月。12例中2例临床症状得到改善，8例病情保持稳定，2例无效。12例患儿用药前病灶体积为59.13(38.19，107.15) cm3，用药后6个月为66.08(37.37，119.98) cm3,用药前后体积比较差异无统计学意义(Z＝0.40，P＝0.686)；用药前PedsQL评分为30.5(29.0，32.0)分，用药后6个月为29.0(28.0，30.0)分，用药前后PedsQL评分比较差异无统计学意义(Z＝1.73，P＝0.084)。其中仅有1例患儿出现了短期的睡眠质量下降，无其他不良反应发生。结论塞来昔布无法使LM病灶缩小，但可能有助于稳定难治性LM患儿的病情，并改善其症状，提高生活质量，可作为辅助治疗方法。
出版日期
2023年03月15日（中国期刊网平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）
