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简介：摘要苏州大学附属儿童医院2017年10月至2019年5月收治了3例分别患有选择性IgA缺乏症、X连锁无丙种球蛋白血症、DNA连接酶Ⅳ缺乏症的患儿，均进行了造血干细胞移植(hematopoietic stem cell transplantation，HSCT)。选择性IgA缺乏症1例和X连锁无丙种球蛋白血症1例，行HSCT后虽有出现支原体及呼吸道感染，但均在抗感染治疗后好转，并已返校上学。DNA连接酶Ⅳ缺乏症1例，行HSCT后出现毛细血管渗漏综合征(capillary leak syndrome，CLS)和肝静脉闭塞症(hepatic veno-occlusive disease，VOD)，经心包穿刺、胸腔闭式引流、血浆置换、血液净化等治疗，病情仍持续进展，回输后68 d因多器官功能衰竭死亡。

简介：摘要报道苏州大学附属儿童医院血液肿瘤科于2019年5月及12月收治的2例CD19靶向的嵌合抗原受体T(CD19 CAR-T)细胞治疗的急性B淋巴细胞白血病(B-ALL)孤立性睾丸复发(ITR)患儿的诊疗经过及结果，探讨CD19 CAR-T细胞治疗相较于传统放化疗的疗效，并对相关文献进行复习。2例患儿均经细胞形态学、免疫学、细胞遗传学、分子生物学诊断为B-ALL，分别于初诊第60个月及第38个月经睾丸活检术确诊为ITR，随后行CD19 CAR-T细胞输注，CAR-T细胞输注数量分别为7.0×106/kg和1.5×107/kg。输注CD19 CAR-T细胞7~10 d后睾丸白血病细胞浸润消失，均获得完全缓解。其中例2患儿治疗后发生细胞因子释放综合征并免疫效应细胞相关性神经毒性综合征，经药物干预治疗后好转。提示CD19 CAR-T细胞治疗儿童ITR效果良好，或可替代睾丸切除或局部放疗成为B-ALL患儿ITR的新型治疗方法。