简介：摘要目的分析儿童伯基特淋巴瘤（BL）的临床特点，总结中国儿童淋巴瘤协作组成熟B细胞淋巴瘤2017方案（CNCL-B-NHL-2017）的中期疗效。方法回顾性收集中国儿童淋巴瘤协作组2017年5月至2021年4月收治的436例年龄≤18岁BL患儿临床资料，均按照CNCL-B-NHL-2017方案分层治疗。分析患儿发病时临床特点，比较不同临床分期、危险度分组患儿的治疗效果，采用Kaplan-Meier方法进行生存分析，Cox回归分析影响预后的危险因素。结果436例患儿发病年龄6.0（4.0，9.0）岁，男368例（84.4%）、女68例（15.6%）。临床分期Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ期分别为4例（0.9%）、30例（6.9%）、217例（49.8%）、185例（42.4%），危险度A、B1、B2、C1、C2组分别为1例（0.2%）、46例（10.6%）、19例（4.4%）、285例（65.4%）、85例（19.5%）。全组患儿中63例（14.4%）单纯化疗，373例（85.6%）在化疗基础上联合应用利妥昔单抗。21例（4.8%）治疗中进展，3例（0.7%）复发，13例（3.0%）治疗相关死亡。随访时间24.0（13.0，35.0）个月，全组患儿2年无事件生存率（EFS）为（90.9±1.4）%，A、B1、B2、C1、C2组2年EFS分别为100.0%、100.0%、（94.7±5.1）%、（90.7±1.7）%、（85.9±4.0）%，A、B1、B2组整体高于C1组（χ2=4.16，P=0.041）和C2组（χ2=7.21，P=0.007）。单纯化疗组和利妥昔单抗联合化疗组2年EFS分别为（79.3±5.1）%、（92.9±1.4）%，差异有统计学意义（χ2=14.23，P<0.001）。临床分期Ⅳ期（包括白血病期）、血清乳酸脱氢酶（LDH）>正常值4倍、中期评估有瘤灶为预后不良的危险因素（HR=1.38、1.23、8.52，95%CI 1.05~1.82、1.05~1.43、3.96~18.30）。结论CNCL-B-NHL-2017方案对儿童BL疗效显著，联合应用利妥昔单抗可以使疗效进一步提高。

简介：摘要对2019年9月至2021年5月北京大学人民医院儿科收治的2例应用贝林妥欧单抗治疗的难治/复发急性B淋巴细胞白血病(ALL-B)患儿的临床资料进行回顾性分析。2例患儿治疗1个疗程后均获得血液学缓解，输注过程中观察到2级细胞因子释放综合征(CRS)，无严重不良反应。例1缓解后桥接造血干细胞移植，目前为无病存活状态。例2后续巩固化疗中，目前为无病存活状态。贝林妥欧单抗作为新型双特异性抗体，对难治/复发ALL-B展现出较高的缓解率和更少的不良事件，可作为高肿瘤负荷患者免疫治疗的候选。

简介：摘要目的探讨酪氨酸激酶抑制剂(TKI)时代TKI联合化疗治疗儿童Ph阳性急性淋巴细胞白血病(Ph＋ALL)的分子学疗效及预后因素。方法回顾性分析2006年8月至2017年2月北京大学人民医院儿科收治的初诊Ph＋ALL患儿，选取自诱导化疗初期开始连续应用TKI联合化疗，后期未续贯移植治疗的30例患儿，分析患儿的临床和分子生物学特征及生存预后。结果30例患儿中男19例，女11例；中位年龄8岁(2～16岁)；完全缓解(CR)率为100.0%，其中1个疗程CR率为96.7%(29/30例)；30例患儿治疗前BCR/ABL mRNA均值为73.2%(0.12%～160.60%)，BCR/ABL mRNA水平随化疗疗程的增多而显著下降，并于化疗6个月达平台期(Z＝－1.922，P>0.05)；30例患儿中复发9例，中位复发时间7个月(3.7～58.8个月)，单因素分析显示年龄(P<0.05)、诱导化疗后微小残留病(MRD)水平(P<0.01)和化疗3个月时MRD水平(P<0.01)对复发的影响差异有统计学意义；30例患儿的总体中位随访时间为42.6个月(6.4～96.5个月)，3年总生存(OS)率和无事件生存(EFS)率分别为(78.6±7.8)%和(72.4±8.4)%；Cox多因素分析显示初诊白细胞计数≥34.0×109/L(OR＝11.955，95%CI：1.075～132.899，P<0.05)及化疗3个月MRD水平未达到主要分子学反应(MMR)(OR＝8.563，95%CI：1.254～58.478，P<0.05)是影响3年EFS率的独立危险因素。初诊白细胞计数≥34.0×109/L(OR＝14.327，95%CI：1.843～243.592，P<0.05)也是影响患儿3年OS率的独立危险因素。结论TKI可显著加深儿童Ph＋ALL分子学反应的深度。TKI时代，初诊白细胞计数≥34.0×109/L及化疗3个月MRD水平未达到MMR是影响儿童Ph＋ALL远期预后的独立危险因素。