简介：摘要目的探讨吉瑞替尼治疗伴FLT3突变急性髓系白血病（AML）患者的效果及安全性。方法回顾性分析2020年3月至2021年4月在香港大学深圳医院、深圳市人民医院、深圳市第二人民医院、深圳大学总医院确诊并选择吉瑞替尼治疗的5例伴FLT3突变AML患者资料。患者选择吉瑞替尼联合两药或三药治疗；用药期间，每周查血常规，每2周查肝功能及肾功能，每1~3个月复查骨髓穿刺，了解骨髓形态学、微小残留病（MRD）及FLT3突变表达水平。分析使用吉瑞替尼后疗效及不良反应发生情况，评估生存情况。结果5例患者初诊时均白细胞数增多，其中FLT3-内部串联重复（ITD）突变3例，FLT3-酪氨酸激酶结构域（TKD）突变2例。5例中，1例非复发难治，造血干细胞移植+60天开始口服吉瑞替尼维持治疗。4例复发难治患者中，1例妊娠期女性终止妊娠后移植，后复发，口服吉瑞替尼后获得完全缓解（CR）并一直使用吉瑞替尼维持治疗；1例16岁儿童应用吉瑞替尼后接近CR；1例应用吉瑞替尼等获CR后行亲缘半相合移植，吉瑞替尼维持治疗；1例复发后应用吉瑞替尼等达CR。移植后使用吉瑞替尼维持治疗的3例患者均未复发。使用吉瑞替尼的主要不良反应包括贫血、中性粒细胞减少、皮疹及氨基转移酶升高等。5例患者中位随访15个月（6~20个月），至2021年11月末次随访，患者均生存，其中4例无病生存。结论吉瑞替尼治疗可使伴FLT3突变复发难治AML患者达到CR，为患者移植争取机会。移植后吉瑞替尼维持治疗可降低复发风险、提高生存率。暂未观察到吉瑞替尼严重不良反应。