简介：摘要目的总结儿童纵隔恶性肿瘤相关上腔静脉综合征（SVCS）的临床特点、处理方法及预后。方法回顾性总结2015年1月至2021年12月上海儿童医学中心收治的42例纵隔恶性肿瘤相关SVCS患儿的临床资料，对其临床表现、原发病类型、原发病诊断过程以及预后情况进行总结。结果42例纵隔恶性肿瘤相关SVCS患儿中男31例、女11例，诊断年龄8.5（1.9，14.9）岁。临床表现以咳喘（33例，79%）、端坐呼吸（19例，45%）、面部水肿（18例，43%）较为常见。病理诊断以T细胞性淋巴母细胞淋巴瘤（T-LBL）最常见（25例，60%），其他依次为T细胞急性淋巴细胞白血病（T-ALL）（7例，17%）、间变性大细胞淋巴瘤（4例，10%）、弥漫大B细胞淋巴瘤2例（5%），外周T淋巴瘤、霍奇金淋巴瘤、尤文肉瘤、生殖细胞瘤各1例。42例患儿通过骨髓细胞学或胸腔积液细胞学明确原发病诊断14例，通过浅表淋巴结活检确诊6例，通过纵隔占位性病灶活检确诊22例；麻醉方式以局部麻醉为主（27例，64%），15例接受全身麻醉患儿中3例发生纵隔肿块压迫导致的呼吸相关并发症；42例患儿中27例持续缓解，1例复发后接受二线治疗存活，14例死亡（2例死于活检术围手术期并发症，12例原发病复发或进展后死亡），持续缓解的27例患儿随访时间36.7（1.2，76.1）个月。42例患儿3年总生存率和无事件生存率分别为59%（95%CI 44%~79%）和58%（95%CI 44%~77%）。结论儿童纵隔恶性肿瘤相关SVCS是危及生命的肿瘤急症，病死率高。最常见原发疾病是T-LBL，临床症状及体征以咳喘、端坐呼吸、面部水肿常见。临床处理应以稳定危重状态为前提并通过最小侵袭性操作以明确病理诊断。

简介：摘要目的了解替代供者（AD）移植一线治疗儿童再生障碍性贫血（AA）的疗效及安全性。方法回顾性分析2010年4月1日至2016年12月31日在上海儿童医学中心一线接受AD移植治疗的AA患儿临床资料，统计分析总生存（OS）率、植入成功率、移植物抗宿主病（GVHD）发生率等指标。结果共纳入109例患者，极重型AA（VSAA）32例，重型AA（SAA）64例，非重型AA（NSAA）伴输血依赖13例，中位年龄6（0.8~18）岁，其中44例患者接受全相合无关供者（MUD）移植，44例接受8-9/10位点不全相合无关供者（MMUD）移植，21例接受不全相合亲缘供者（MMRD）移植，所有患者均接受以外周血干细胞（PBSC）为主的移植，≥3个位点不合的单倍型移植加第三方脐血（UCB）一份。所有患者移植前均未接受过抗胸腺细胞球蛋白（ATG）治疗，并排除活动性感染。106例（97.2%）获造血重建，中性粒细胞中位重建时间为13（9~19）d，血小板中位重建时间为16（10~81）d。死亡13例，5年OS率为88.1%（95%CI 81.1%~91.4%），MUD、MMUD及MMRD三组患者OS率差异无统计学意义（P=0.361）。总体急性GVHD（aGVHD）及Ⅱ~Ⅳ度aGVHD发生率分别为74.3%和39.4%，总体慢性GVHD（cGVHD）和中度cGVHD发生率分别为30.7%和9.9%，无一例患者发生重度cGVHD。结论对于无同胞全相合供者的SAA/VSAA患儿，早期一线接受AD移植可能是一个选择，但需要进一步探索更有效的预防及治疗GVHD的措施。