简介：摘要目的探讨奥马珠单抗对以哮喘为首发症状的嗜酸性肉芽肿性多血管炎（EGPA）的疗效和安全性。方法回顾性分析2018年3月至2020年12月在广州医科大学附属第一医院接受奥马珠单抗治疗的以哮喘为首发症状的22例EGPA患者资料，比较患者治疗前后哮喘控制测试（ACT）评分、哮喘急性发作（AE）次数、伯明翰血管炎活动度评分（BVAS）、呼气峰值流速（PEF）变异率、PEF占预估值百分比（PEFpred%）及第一秒用力呼气容积（FEV1）占预估值百分比（FEV1pred%）、口服皮质类固醇激素（OCS）维持用量等指标［M（Q1，Q3）］的变化，观察奥马珠单抗的疗效和不良反应。结果22例EGPA患者中位年龄42（22~70）岁，男11例。经奥马珠单抗治疗4个月后，EGPA患者的总体应答率为68.2%（15/22）。15例应答组患者ACT由治疗前的19.0（16.5，21.0）分上升至治疗后的23.0（21.5，24.0）分（P=0.001），AE次数从0.7（0.3，1.0）次/4个月下降至0（0，0.7）次/4个月（P<0.001），BVAS由4.0（2.0，6.0）分下降至2.0（2.0，4.0）分（P=0.007），PEF变异率由18.8%（14.0%，27.7%）下降到9.2%（6.8%，11.9%）（P=0.007），PEFpred%由80.8%（73.5%，90.7%）上升到100.5%（79.4%，114.0%）（P=0.005），OCS维持剂量从15.0（10.0，20.0）mg/d减少到8.8（5.0，10.0）mg/d（P=0.005）；7例无应答组患者的基线外周血嗜酸性粒细胞比例为11.4%（9.2%，22.6%），高于应答组［3.4%（1.1%，6.5%），P<0.05］。22例患者共进行190次注射治疗，仅4例次（2.1%）在注射奥马珠单抗后出现头晕、注射部位肿胀伴瘙痒等不良反应，均可耐受。结论奥马珠单抗对EGPA哮喘样症状有较好的疗效，可减少OCS维持用量，安全性良好；外周血嗜酸性粒细胞比例较低的EGPA应答较好。

简介：摘要目的探讨奥马珠单抗在中国真实世界临床实践中治疗中重度哮喘的疗效、安全性及管理特点。方法回顾性分析2018年3月至2020年4月在广州医科大学附属第一医院接受奥马珠单抗治疗至少4个月的中重度哮喘患者79例，男30例，女49例，年龄14~76岁，中位年龄50岁。比较患者治疗前后的临床表现、血嗜酸性粒细胞计数、呼出气一氧化氮（FeNO）、肺功能、口服糖皮质激素剂量及不良反应等。两两前后比较采用配对t检验或非参数配对Wilcoxon分析，组间比较用非参数独立样本Mann-Whitney分析，计数资料组间比较采用卡方检验或Fisher检验分析。结果奥马珠单抗治疗4个月后，哮喘患者哮喘控制评分（ACT）从17.0（13.0，19.0）分升至20.0（18.0，24.0）分（P<0.001）；急性发作次数从1.0（0，1.0）次/4个月减至0（0，1.0）次/4个月（P<0.001）；呼气峰流速（PEF）变异率从16.5（13.8，27.3）%降低至10.4（6.0，16.2）%（P<0.001）；PEF占预计值%从71.7（51.4，91.6）%升高至87.5（65.2，105.5）%（P<0.001）；FEV1占预计值%从73.6（53.9，90.8）%升高至80.6（68.7，91.8）%（P=0.007）；口服糖皮质激素（OCS）维持剂量从12.0（10.0，20.0）mg/d减至5.0（0，17.5）mg/d（P=0.001）。治疗总体应答率达74.7%，其中过敏性哮喘治疗应答率（77.3%）较非过敏性哮喘（25.0%）高（P=0.019）。5例完成1年期治疗资料显示，治疗1年后ACT评分、急性发作次数、PEF占预计值%、PEF变异率及OCS维持剂量较治疗前仍有改善。共有3例（3.8%）患者共发生不良反应3次（0.6%）。分层分析显示，奥马珠单抗治疗4个月后，达到推荐治疗剂量（足剂量）组ACT评分改善程度及PEF变异率下降程度［3.0（1.0，8.0）分，6.5（3.5，15.8）%］均较未达到推荐治疗剂量（不足剂量）组［1.0（-0.3，3.0）分，2.9（1.5，5.0）%］明显，差异均有统计学意义（P<0.05），且足剂量组治疗应答率（80.0%）较不足剂量组（50.0%）高（P=0.019）。治疗有效但治疗时间不足1年停药的主要原因为经济因素（70.3%），其次是患者认为症状已改善不需继续用药（21.9%）及疗效不及预期（7.8%）。结论应用奥马珠单抗治疗中重度过敏性哮喘，初步观察具有良好疗效，不良反应少。足剂量组治疗应答率更高。经济因素是奥马珠单抗治疗有效但治疗时间不足1年停药的主要原因。