简介：摘要目的探讨达雷妥尤单抗治疗复发难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者的有效性及安全性。方法回顾性纳入四川大学华西医院2019年9月至2021年11月行达雷妥尤单抗治疗的52例RRMM患者，其中男31例，女21例，初次诊断为多发性骨髓瘤（MM）时年龄为（58±10）岁。根据达雷妥尤单抗治疗剂量，将患者分为低剂量组（n=10）和高剂量组（n=42）。统计分析患者总缓解率（ORR）、无进展生存时间（PFS）、总生存时间（OS）以及不良反应发生率，并对影响患者预后的因素进行单因素及多因素分析。结果52例患者中，8例行达雷妥尤单抗单药治疗，27例联合免疫调节剂（IMiD）治疗，4例联合蛋白酶体抑制剂（PI）治疗，2例联合IMiD和PI治疗，11例联合地塞米松治疗。高剂量组患者初次诊断为MM时年龄为（57±9）岁，小于低剂量组（66±10）岁（P=0.009）；高剂量组患者的基线肌酐水平M（Q1，Q3）为91（68，196）μmol/L，高于低剂量组的66（51，76）μmol/L（P=0.021）；两组患者在其余基线临床特征、既往治疗方案及线数、达雷妥尤单抗治疗方案及疗程差异均无统计学意义（均P>0.05）。52例患者总体ORR为71.2%（37/52），IMiD联合治疗组ORR为81.5%（22/27），高于单用或联合地塞米松治疗组的52.6%（10/19）（P=0.036）。随访时间M（Q1，Q3）为7（5，26）个月，总体中位PFS为17（95%CI：9.6~24.4）个月，IMiD联合治疗组中位PFS为26（95%CI：6.0~46.0）个月，显著高于单用或联合地塞米松治疗组的12（95%CI：3.5~20.5）个月（HR=0.231，95%CI：0.075~0.715，P=0.011）。初次诊断为MM时年龄高是疾病进展的危险因素（HR=1.085，95%CI：1.016~1.158，P=0.014），达雷妥尤单抗疗程数更多是疾病进展的保护因素（HR=0.669，95%CI：0.495~0.904，P=0.009）；达雷妥尤单抗剂量对疾病进展无影响（以低剂量为参照，HR=1.016，95%CI：0.221~4.668，P=0.984）。总体中位OS为26（95%CI：13.1~38.9）个月，血钙高是患者死亡的危险因素（HR=12.190，95%CI：1.170~127.048，P=0.037）；达雷妥尤单抗剂量对患者死亡无影响（以低剂量为参照，HR=0.818，95%CI：0.171~3.917，P=0.802）。常见不良事件为感染（43.2%，16/37）、输液相关不良反应（29.7%，11/37）、血小板减少（27.0%，10/37）。结论达雷妥尤单抗治疗RRMM效果较好，在联合治疗时的剂量对预后无影响；患者不良反应发生率较低、安全可控。