简介：摘要目的总结伴骨转移的婴儿神经母细胞瘤(NB)的临床特征，分析其预后影响因素。方法回顾性分析2010年1月至2019年12月首都医科大学附属北京儿童医院收治的新发NB患儿32例的临床资料，入组患儿要求年龄≤12个月，且影像学检查提示有远处骨转移征象者。对照组入组标准为同期首都医科大学附属北京儿童医院收治的NB患儿，年龄≤12个月，且不伴有远处骨破坏征象者。总结伴骨转移的婴儿NB临床表现、辅助检查，并对规律治疗和随访的婴儿NB进行疗效评估和生存分析，随访至2020年12月31日。预后分析采用Kaplan-Meier生存分析法，单因素预后分析采用Log Rank检验。结果共收集32例伴骨转移的婴儿NB，占同期诊断婴儿NB的16.0%(32/200例)。其中男12例(37.5%)，女20例(62.5%)；中位发病年龄9个月(4.5~12.0个月)。原发部位主要为腹膜后及肾上腺区域[24例(75.0%)]、纵隔[3例(9.4%)]。32例患儿中单纯骨转移14例(43.8%)，其他转移部位主要为远处淋巴结19例(59.4%)、骨髓18例(56.3%)、颅内及脑膜3例(9.4%)。骨转移部位主要在颅骨，其中11例转移至单一骨骼，其余均发生在2处及2处以上骨转移。与不伴骨转移的168例婴儿相比，伴骨转移的患儿预后明显不佳，3年总生存(OS)率分别为97.6%比82.7%(P＝0.001)。单因素分析显示，伴骨髓转移、脑膜及颅内转移、MYCN基因扩增、高危组患儿预后不良(均P<0.05)。32例患儿中2例诊断后回当地治疗。共30例患儿进行疗效评估和预后分析，29例患儿行手术治疗，其中6例化疗前行手术治疗，23例化疗后行手术治疗；1例仅行化疗。平均化疗6.2(4~13)个疗程。1例放疗，1例行放射性碘标记的间苯胍(MIBG)治疗，1例行干细胞移植治疗。共18例(62.1%)无事件生存；12例(40.0%)患儿发生事件，事件发生时间7个月(1.5~32.0个月)，其中存活7例，死亡5例(16.7%)。预计3年无事件生存率和OS率分别为57.1%和82.7%。结论婴儿NB最常见的转移部位为骨和骨髓，骨转移部位以颅骨最常见。伴骨转移的婴儿NB较不伴骨转移者，预后不佳，且同时伴骨髓转移的婴儿较伴单纯骨转移的婴儿预后更差。

简介：摘要目的总结单中心诊治的高危神经母细胞瘤（HR-NB）患儿的临床特征，分析影响HR-NB预后的因素。方法回顾性分析2007年2月1日至2018年6月30日在北京儿童医院血液肿瘤中心治疗并随访的458例HR-NB患儿临床资料。对患儿临床特征进行分析，采用Kaplan-Meier方法进行生存分析，使用Cox模型进行预后因素分析。最后随访时间截至2019年6月30日。结果458例HR-NB患儿中男265例（57.9%），女193例（42.1%），诊断年龄40.0（4.5~148.0）月龄，随访时间22.0（0.2~138.0）个月，发生肿瘤复发或进展时间为15（1~72）个月。458例HR-NB患儿5年无事件生存率（EFS）为(31.2±2.6)%，5年总生存率（OS）为(43.9±3.2)%。142例接受造血干细胞移植（HSCT）的骨髓转移患儿5年EFS、5年OS均优于196例未移植的骨髓转移患儿［(26.5±4.5)%比（25.1±3.6)%，χ²=13.773，P=0.001；(38.1±5.5)%比（35.7±4.7)%，χ²=9.235，P=0.002］。128例接受移植的骨骼转移患儿5年EFS、5年OS均优于188例未移植的骨骼转移患儿［(28.5±5.0)% 比（26.7±3.8)%，χ²=10.222，P=0.001；(37.1±6.0)%比（36.2±4.8)%，χ²=7.843，P=0.005］。37例接受移植的MYCN扩增患儿5年EFS优于49例未移植的MYCN扩增患儿［(26.8±8.0)%比（20.5±6.4)%，χ²=5.732，P=0.017］，5年OS差异无统计学意义［(31.4±8.6)%比（26.2±7.4)%，χ²=3.230，P=0.072］。单因素分析显示乳酸脱氢酶（LDH）≥1 500 U/L是MYCN扩增患儿预后不良的危险因素（χ²=6.960，P=0.008），Cox多因素分析显示骨髓转移及LDH≥1 500 U/L是影响MYCN未扩增HR-NB患儿预后的独立危险因素（HR=2.427、1.618，95%CI 1.427~4.126、1.275~2.054，P均<0.05）。结论LDH≥1 500 U/L是MYCN扩增患儿预后不良因素，骨髓转移及LDH≥1 500 U/L是MYCN未扩增HR-NB患儿预后不良因素；HSCT可以提高骨髓或骨骼转移HR-NB患儿预后，可以延缓MYCN扩增患儿肿瘤复发或进展时间。

简介：摘要目的总结原发部位在盆腔/骶尾部神经母细胞瘤(NB)患儿的临床特征、治疗效果并随访远期术后并发症。方法回顾性分析2007年3月至2019年6月在首都医科大学附属北京儿童医院血液肿瘤中心诊治的原发于盆腔或骶尾部NB患儿16例(男8例，女8例)的初诊年龄、原发瘤灶部位、瘤灶大小、临床分期、危险度分组等临床特征。对规律治疗随访的患儿进行临床特征分析，总结患儿术后并发症，并采用Kaplan-Meier方法进行生存分析。结果16例患儿中位诊断年龄23.0(5.7～102.0)月龄，6例(37.5%)≤12个月。患儿均进行了化疗，中位化疗疗程6(1～8)个疗程；15例患儿进行手术治疗，完全切除12例，占80%，手术方式以经腹为主(86.7%，13/16例)。患儿中位随访时间33.5(8～136)个月，3例(18.8%)患儿术后骶骨缺如，患儿术后均未出现永久性神经系统损伤。5年总生存(OS)率100%。结论单中心总结显示，盆腔和骶尾部区域NB患儿生存率高。肿瘤完全切除联合化疗治疗是有效的措施。术后永久性术后神经系统并发症少见。

简介：摘要目的探讨婴儿期起病的肾脏肿瘤的临床特征、治疗效果和不良预后的高危因素。方法回顾性分析2011年6月至2019年11月北京大学第一医院、北京儿童医院、北京同仁医院、北京世纪坛医院收治的婴儿期起病的45例肾脏肿瘤患儿的临床资料，总结临床特征并评估预后。治疗方法采用手术联合放化疗等多学科诊疗模式。预后分析采用Kaplan-Meier分析法计算总体生存率和无事件生存率，不良预后高危因素分析采用χ2检验。结果45例患儿中男24例、女21例，起病年龄7（3~11）月龄，初诊时肿瘤长径9.7（4.9~25.0）cm。国际儿童肿瘤协会（SIOP）分期为Ⅰ期5例（11%），Ⅱ期22例（49%），Ⅲ期8例（18%），Ⅳ期6例（13%），Ⅴ期4例（9%）。危险度分组为低危组5例（11%），中危组22例（49%），高危组18例（40%）。44例（98%）未行术前穿刺活检，26例（58%）接受术前化疗，39例（87%）接受术后化疗，2例（4%）联合三维适型放疗。预计5年总体生存率（83±7）%，预计5年无事件生存率（76±8）%。以血尿为首发症状起病［3/8比83%（30/36），χ2=7.005，P=0.024］、肿瘤长径≤8 cm［5/11比 85%（28/33），χ2=5.606，P=0.027］以及病理类型划分为高危组［7/18比100%（26/26），χ2=21.928，P<0.01］是本组肾脏肿瘤患儿预后不良的高危因素。结论婴儿期起病的肾脏肿瘤患儿预后良好，以血尿起病、高危组病理类型病例预后差。

简介：摘要目的总结单中心低中危神经母细胞瘤(NB)患儿的临床特征以及这些患儿生长发育和生存质量的长期随访结果，为进一步的临床研究提供依据。方法回顾性分析2007年3月至2019年6月在首都医科大学附属北京儿童医院诊治的低中危NB患儿的性别、年龄、分期、危险度分组、转移部位等临床特征。Kaplan-Meier方法用于生存分析；WHO Anthro Plus用于计算Z值。结果符合入组标准的低中危NB患儿370例，诊断年龄16.8(1~191)月龄，其中148例(40%)≤12个月。原发瘤灶以纵隔最为多见(177例，47.8%)，其次为腹膜位/肾上腺(153例，41.4%)。370例患儿中位随访时间31个月(0.3~157.0个月)，5年无事件生存率(EFS)和总生存率(OS)分别为86.2%和96.9%。结束治疗后37例患儿存在生长发育问题，其中生长迟缓22例，低体质量6例，消瘦9例，7.3%(27/370例)的患儿脊柱侧弯。5.5%的患儿心功能轻度异常。5.0%(18/357例)的患儿肾脏损害，其中与原发瘤灶相关12例，手术相关6例。30.2%(95/315例)的患儿化疗后发质发量发生改变，以卷发最为多见。14.9%的患儿性格较治疗前发生改变，以性格急躁最为多见。结论单中心大样本低中危NB患儿5年生存率较高，纵隔是最常见的好发部位，长期生存质量较好，但仍存在治疗相关的不良反应，临床需进一步监测并长期随访。

简介：摘要目的总结伴颈部淋巴结转移的神经母细胞瘤(NB)患儿的临床特征，分析生存状况，提高对此类患儿的认识。方法回顾性分析2007年4月至2017年5月首都医科大学附属北京儿童医院血液肿瘤病房确诊的伴颈部淋巴结转移的NB患儿。按照治疗时间，即2007年4月1日至2011年12月31日和2012年1月1日至2017年5月31日分为2个阶段，进行治疗效果和生存率分析，随访时间至2018年1月31日。结果1．共225例伴有颈部淋巴结远处转移患儿(占NB住院患儿的为37.3%)，其中男125例(55.6%)，女100例(44.4%)；中位发病年龄37个月(2～147个月)，≤18个月27例(12.1%)。原发瘤灶位于腹膜后肾上腺区174例(77.3%)，位于后纵隔48例(21.3%)。原发于盆腔、椎管及胸廓各1例。仅伴颈部淋巴结转移(4N期)的患儿33例(14.7%)；同时伴骨髓转移139例(62.1%)、骨转移159例(71.0%)。高危组患儿208例(91.2%)，中低危组17例(7.5%)。2.共200例患儿于接受系统治疗和随访，随访时间为2～123个月，中位随访时间23个月。所有患儿预计3年无事件生存(EFS)率为52.0%，总生存(OS)率为56.4%。5年EFS为39.7%，OS为46.5%。2007年4月1日至2011年12月31日住院期间患儿3年EFS为49.6%，OS为54.4%；5年EFS为39.5%，OS为44.7%。2012年1月1日至2017年5月31日住院患儿，3年EFS为58.1%，OS为57.3%；5年EFS为48.7%，OS为46.8%。4N期NB患儿3年EFS为71.2%，OS为82.2%，5年EFS为61.5%，OS为76.7%。结论颈部淋巴结是NB远处转移的常见部位，多数同时伴骨髓和骨骼转移。仅伴颈部淋巴结转移(4N期)患儿预后较好，但仍低于国外报道，可能与患儿就诊时病情较重，高危组患儿比例高等有关。