简介：摘要慢性髓细胞性白血病（CML）在儿童中发病率低，尚无针对儿童CML的循证治疗指南，临床诊治基本遵循成人CML指南进行。但儿童CML与成人CML在生物学特性、临床特点及长期预后方面存在一定差异。因此成人CML指南并不完全适用于儿童CML。故制定本共识，旨在为中国儿童血液肿瘤医生的临床管理提供帮助，促进儿童CML的规范化诊疗。

简介：摘要儿童慢性髓细胞性白血病（CML）发病率低，一直以来参考成人CML的标准诊治。尽管儿童CML的治疗已到达与成人CML治疗相似的效果，但儿童CML治疗过程中更需重视长期服药对儿童生长发育及生存质量的影响。“儿童慢性髓细胞性白血病诊疗专家共识”提出了针对中国儿童CML的诊断分期、酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗的用药选择、移植适应证及追踪管理等建议，对开展我国儿童CML的规范化诊治、提高整体救治水平、改善CML患儿生存质量等，具有极其重要的理论指导和临床应用价值。

简介：摘要酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的广泛应用极大地改善了慢性髓细胞性白血病（CML）患者的长期预后。随着TKI多样性的出现及CML患者生存期的延长，由此带来了新的治疗问题及挑战：如何通过规范化和个性化的治疗选择、克服TKI的不耐受及耐药进而部分实现无治疗缓解，以及如何提高规范的慢性病管理水平等，是CML管理面临的新挑战。只有不断解决这些问题，才能进一步提高CML患者的长期无病存活率及生活质量。本文将对CML靶向治疗的现状及挑战方面进行阐述。

简介：摘要2019年第61届美国血液学会年会报道了关于急性髓系白血病基础研究、临床治疗、新药研发等方面的研究进展及临床试验更新。文章结合会议报道，对关于急性髓系白血病预后的相关研究进展及"7+3"方案诱导治疗、去甲基化药物和靶向治疗研究进展进行介绍。

简介：摘要急性髓系白血病（AML）是造血系统的髓系原始细胞克隆性恶性增殖性疾病。白血病细胞群由不同阶段的细胞组成，在免疫缺陷的动物体内可能引起疾病并可通过引起白血病的持续移植自我再生的细胞是AML干细胞（AML-LSCs）。由于超过96%的LSCs处于G0阶段，它们可能逃脱化学药物的影响，导致药物耐药性和白血病复发。因此，治疗AML的关键一直是如何在不损害造血干细胞（HSCs）的情况下去除LSCs。本文将重点介绍LSCs的免疫表型和靶向治疗方面的新进展。

简介：无

简介：无

简介：摘要急性髓细胞白血病(AML)是一种常见血液系统恶性肿瘤，但AML患者的总体化疗效果差、长期生存率低，提高其化疗效果及改善预后成为目前临床亟待解决的难题之一。目前多项研究表明，AML患者的化疗效果差和预后不良可能与AML耐药关系密切。AML耐药不仅与AML细胞自身的生物学特征相关，而且骨髓微环境在AML耐药中亦发挥重要的作用。骨髓微环境不但可以通过分泌多种细胞因子，以及细胞与细胞的接触，保护AML细胞免受化疗药物杀伤，而且可以通过支持白血病干细胞(LSC)存活，调节相关信号通路以介导AML细胞耐药。深入探讨骨髓微环境介导AML细胞的耐药机制，可为靶向干预AML细胞耐药，提高AML化疗疗效奠定基础。

简介：摘要老年急性髓系白血病（AML）对化疗耐受性差，早期病死率高，化疗缓解率低。近几年，随着AML分子机制逐渐被阐明，一系列靶向和免疫治疗药物获批上市，老年AML治疗模式发生了重大变化。在新药时代下，老年AML的诊疗已经转变为分子检测指导的精准治疗。异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）仍然是高危或中危老年AML最有潜力治愈的方法，随着移植技术的发展和进步，allo-HSCT对老年AML患者是一种可行性选择。

简介：摘要急性髓系白血病（AML）是一种罕见但有潜在危害性的疾病，具有较高病死率。其标准治疗方案数十年未变；然而，近期发现的与白血病发生和疾病进展相关的分子因素，促成了新疗法的出现。目前正在进行的研究和临床试验致力于通过明确靶点、发现疾病或患者特异性危险因素，以及研发有效的联合治疗方案和药物来寻找个体化治疗方案。本综述重点关注AML诊断与疾病分类的重要更新，这些更新反映了对AML生物学、基因突变异质性、重要遗传和环境危险因素以及包括细胞毒性化疗、新型靶向药物和细胞疗法在内的新型治疗方案的新认识。

简介：无

简介：摘要髓系肉瘤是一种少见的肿瘤，是由原始或幼稚的髓系细胞在骨髓以外的器官和组织中浸润而形成的肿瘤。它包括粒细胞肉瘤、原始单核细胞肉瘤和由三系细胞组成的肿瘤，以粒细胞肉瘤最为常见。它通常表现为结节性包块，与各种急性髓性白血病（acute myelocytic leukemia，AML）或骨髓增生性疾病相关，可发生在任何年龄，累及身体的多个部位。少数患者在AML完全缓解后出现粒细胞肉瘤，提示白血病复发和不良预后。本例患者在AML-M1完全缓解6年后，共发生孤立性的粒细胞肉瘤7次。直到死亡，患者的外周血白细胞计数和骨髓计数都保持正常。

简介：摘要1例急性髓系白血病（AML）患儿在化疗期间出现发热和皮疹，宏基因组二代测序技术及血培养结果提示茄病镰刀菌感染，确诊侵袭性镰刀菌病（IF），累及血液、皮肤软组织和鼻中隔。经重组人粒细胞刺激因子促进骨髓造血恢复、两性霉素B抗感染及伏立康唑再次预防等处理后IF持续缓解，随访至感染后7个月余（造血干细胞移植后3个月余），IF未复发。

简介：摘要目的探讨急性髓细胞白血病(AML)合并坏疽性脓皮病(PG)患者的临床特点、诊断、治疗经过及预后。方法选择2020年3月14日因"确诊AML2+个月，发热伴全身多处皮肤红肿水疱20+ d"于安徽省立医院血液科就诊的1例31岁男性AML合并PG患者为研究对象。对本例患者进行相关实验室检查、骨髓细胞形态学检查及白血病微小残留病(MRD)、皮损活组织病理学检查等，并且依据既往病史、检查结果及对药物的治疗反应对其进行诊断和治疗。回顾性分析本例患者临床特点、诊断、治疗过程及预后。以"急性髓细胞白血病""坏疽性脓皮病""acute myeloid leukemia"和"pyoderma gangrenosum"为中、英文关键词，在中国知网数据库、万方数据知识服务平台、PubMed数据库中，检索AML合并PG研究的相关文献。文献检索时间设定为数据库建库至2022年5月25日。分析并总结纳入文献报道的AML合并PG的临床表现、治疗及预后。本研究符合2013年修订的《世界医学协会赫尔辛基宣言》要求。结果①根据患者既往病史、临床表现、骨髓细胞形态学检查、免疫分型、染色体核型分析及融合基因检测、皮损活组织病理学等检查结果，患者被诊断为AML合并PG。②该患者予索拉非尼+地西他滨+HAG(高三尖杉酯碱+阿糖胞苷+粒细胞集落刺激因子)方案行再诱导化疗，复查骨髓细胞形态学结果显示，骨髓增生活跃，原始细胞占有核细胞4%。患者获得完全缓解(CR)。后期予索拉非尼+地西他滨+HAG巩固1个疗程及索拉菲尼+地西他滨+中剂量阿糖胞苷巩固2个疗程，患者病情均呈持续CR状态。③患者明确诊断后针对PG系统性治疗采用甲泼尼龙联合沙利度胺，局部采用创面换药及外用他克莫司软膏。治疗1周后，患者皮疹明显好转，表面结痂且无新发皮疹。④患者于2020年12月16行异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)，移植过程顺利，未发生急性移植物抗宿主病(aGVHD)。随访至2022年5月25日，患者AML病情持续缓解且未再出现PG症状。⑤文献复习结果：根据本研究设定的文献检索策略进行文献检索，共计纳入筛选出13篇AML合并PG相关文献，纳入13例患者，加上本例患者共计14例。其中，PG发生于AML诊断前、后及同时发生患者分别为4、8、2例；接受糖皮质激素、化疗、抗感染治疗者分别为7、2和1例。9例获得长期随访结果的患者中，6例患者死亡。3例接受allo-HSCT患者中，2例获得长期生存。结论AML合并PG患者临床较为少见，其临床表现具有非特异性，治疗效果不佳，远期预后较差。allo-HSCT可能对控制AML和PG均有一定效果。

简介：摘要本例急性髓细胞性白血病患者病程中出现高热、重度黄疸、腹部胀痛等症状及严重骨髓抑制，肝脏生物化学检查提示重度胆汁淤积性黄疸，病情危重，经多学科讨论并随访，最终确诊为急性髓细胞性白血病合并重度胆汁淤积型药物性肝损伤，经内科综合治疗后随访半年余，患者病情稳定。

简介：摘要例1，6月龄女婴，因“全身针尖样出血点1个月余，血常规异常5 h”入院。例2，8月龄女婴，为例1同胞姐姐，因“发热，血常规异常1 d”入院治疗。该对双胞胎患儿先后确诊为急性髓细胞性白血病（AML），临床表现为白细胞增多、贫血和血小板减少，其白血病融合基因均显示为MLL-SEPT6融合，染色体核型具有高度一致性，显示为46，XX，t（X；11）（q24；q23），均被定为 AML的高危型。例1经过初次诱导缓解治疗后第28日骨髓达到完全缓解，且微小残留<0.01%，但后期拒绝随访。例2未进行诱导化疗且拒绝随访。

简介：无

简介：摘要2010年以及2017年版的欧洲白血病网络（ELN）急性髓系白血病（AML）诊治指南已在临床广泛应用。随着对AML分子生物学机制的进一步认识和临床靶向药物应用的巨大进步，2022年版ELN AML指南已在Blood杂志在线发表。文章对2022年版指南的更新要点进行相关解读。

简介：摘要目的探讨circ-KEL在急性髓系白血病（AML）患者中的表达及其对AML细胞的调控作用和机制。方法收集116例AML患者以及40名健康者骨髓标本，分离骨髓单个核细胞，使用实时定量RT-PCR法检测circ-KEL的表达水平并分析其与AML患者临床特征之间的关系。通过生物信息学分析以及双荧光素酶报告基因实验等验证circ-KEL与miR-335-5p/LRG1的靶向关系。运用CCK-8、流式细胞术等方法检测circ-KEL在AML细胞中的生物学作用。结果circ-KEL在AML患者中的表达较正常人群明显增高（-7.117±1.831对-8.669±1.771，P<0.001），circ-KEL高表达患者总生存期（OS）明显短于低表达者（P=0.037）。AML患者接受化疗后circ-KEL表达水平较初诊时下降。同时，circ-KEL可充当miR-335-5p的"海绵"，靶向调节LRG1。数据库分析显示miR-335-5p高表达患者预后好，且其与LRG1水平呈负相关。LRG1可促进AML细胞的增殖，抑制其凋亡，在AML患者中表达水平较健康人群也显著升高。circ-KEL可以通过miR-335-5p/LRG1轴发挥对白血病细胞的促增殖以及抑制凋亡作用。结论circ-KEL在AML患者中高表达，与AML患者预后高度相关，通过影响miR-335-5p/LRG1在AML疾病进展中发挥重要作用。

简介：摘要目的探讨circ-KEL在急性髓系白血病（AML）患者中的表达及其对AML细胞的调控作用和机制。方法收集116例AML患者以及40名健康者骨髓标本，分离骨髓单个核细胞，使用实时定量RT-PCR法检测circ-KEL的表达水平并分析其与AML患者临床特征之间的关系。通过生物信息学分析以及双荧光素酶报告基因实验等验证circ-KEL与miR-335-5p/LRG1的靶向关系。运用CCK-8、流式细胞术等方法检测circ-KEL在AML细胞中的生物学作用。结果circ-KEL在AML患者中的表达较正常人群明显增高（-7.117±1.831对-8.669±1.771，P<0.001），circ-KEL高表达患者总生存期（OS）明显短于低表达者（P=0.037）。AML患者接受化疗后circ-KEL表达水平较初诊时下降。同时，circ-KEL可充当miR-335-5p的"海绵"，靶向调节LRG1。数据库分析显示miR-335-5p高表达患者预后好，且其与LRG1水平呈负相关。LRG1可促进AML细胞的增殖，抑制其凋亡，在AML患者中表达水平较健康人群也显著升高。circ-KEL可以通过miR-335-5p/LRG1轴发挥对白血病细胞的促增殖以及抑制凋亡作用。结论circ-KEL在AML患者中高表达，与AML患者预后高度相关，通过影响miR-335-5p/LRG1在AML疾病进展中发挥重要作用。