摘要目的评估他克莫司治疗难治性克罗恩病（CD）的短期疗效和安全性，分析临床应答的影响因素。方法采用单中心回顾性队列研究方法，收集2014年3月至2019年6月上海交通大学医学院附属仁济医院收治的难治性CD患者的临床资料，均采用他克莫司治疗≥3个月。采用克罗恩病疾病活动指数（CDAI）评估患者的临床应答、临床缓解及复发情况。根据他克莫司治疗3个月的临床应答情况，将患者分为临床应答组和无临床应答组。采用单因素分析比较2组临床资料的差异，对单因素分析中P<0.1且有临床意义的变量，进一步行多因素Logistic回归分析，明确他克莫司临床应答的独立危险因素。通过受试者工作特征（ROC）曲线分析危险因素预测他克莫司治疗难治性CD患者临床应答的价值。结果共纳入45例难治性CD患者，其中男性31例，女性14例；诊断年龄32（27，39）岁；病程61.0（28.0，97.5）个月；他克莫司治疗前CDAI评分为203（175，229）分。45例患者应用他克莫司治疗3个月后，CDAI评分137（117，175）分，较治疗前差异具有统计学意义（Z = -5.512，P<0.01）；其中临床应答组13例（28.9%），无临床应答组32例（71.1%）。单因素分析结果，2组间性别、治疗前CDAI评分、中性粒细胞与淋巴细胞比值（NLR）差异均具有统计学意义（均P<0.05）。将性别、治疗前CDAI评分、NLR进一步行多因素Logistic回归分析，结果表明CDAI评分（OR = 1.026，95%CI：1.006 ~ 1.046，P = 0.012）、NLR（OR = 2.605，95%CI：1.290 ~ 5.258，P = 0.008）是预测他克莫司临床应答的独立危险因素。CDAI评分、NLR、NLR联合CDAI评分预测他克莫司治疗难治性CD患者临床应答的ROC曲线下面积（AUC）分别为0.786（95%CI：0.648 ~ 0.924）、0.764（95%CI：0.595 ~ 0.934）、0.861（95%CI：0.729 ~ 0.992），最佳截断值分别为189.15、2.82、0.31，灵敏度分别为100%、84.6%、84.6%，特异度分别为53.1%、71.9%、84.4%。持续用药的26例患者在应用他克莫司治疗12个月时，临床缓解率为73.1%（19/26），复发率为26.9%（7/26）；随访1年，45例患者在他克莫司治疗期间有6例（13.3%）发生不良反应，未见严重不良反应。结论他克莫司可用于难治性CD的诱导和维持缓解治疗。CDAI评分、NLR均可作为单独预测他克莫司治疗难治性CD患者临床应答的指标，且二者联合的预测效能更高。
