学科分类
/ 1
3 个结果
  • 简介:摘要例1,男,6,因间断鼻衄4年余入院,血常规提示血小板减少,低浓度瑞斯脱霉素诱导血小板聚集阳性,血管性血友病因子(vWF)基因c.3916C>T(p.R1306 W)杂合错义突变。例2,女,8日龄,因血小板减少5 d入院,予以人免疫球蛋白输注无效,低浓度瑞斯脱霉素诱导血小板聚集阳性,vWF基因c.3946G>A(p.V1316M)杂合错义突变,为自发突变。例3,因间断鼻衄3年余入院,血常规提示血小板减少,外院予丙种球蛋白、糖皮质激素治疗效果不佳,低浓度瑞斯脱霉素诱导血小板聚集阳性,vWF基因c.3946G>A(p.V1316M)杂合错义突变,为自发突变。3例患儿均确诊为血管性血友病。例1及例3应用含血管性血友病因子的人血源性凝血因子Ⅷ可止血,血小板可升至正常。

  • 标签:
  • 简介:摘要目的探讨兔抗人胸腺细胞免疫球蛋白(ATG)治疗再生障碍性贫血(AA)患儿发生血清病的相关因素,总结临床经验,分析血清病是否影响AA预后。方法收集并分析首都医科大学附属北京儿童医院血液肿瘤中心2016年3月至2018年12月AA应用免疫抑制治疗(IST)后出现血清病患儿的临床数据,分析其发生时间、临床表现、治疗及预后。结果共收集AA患儿48例。中位年龄55个月(21个月~156个月),男女比例1.4∶1.0;75.0%(36/48例)发生血清病,中位发病时间为IST第11天,72.2%(26/48例)发生在第7-14天;临床表现前3位为关节痛(63.9%,23例)、发热(52.7%,19例)、皮疹(52.7%、19例)等。血清病组与无血清病组IST前和血清病发生时的外周血白细胞、中性粒细胞绝对值、淋巴细胞绝对值计数差异均无统计学意义(均P>0.05)。IST结束后持续应用糖皮质激素预防血清病的患儿发病率(2/12例,16.6%)低于未应用者(34/36例,94.4%),差异有统计学意义(χ2=29.037,P<0.001)。发生血清病后经糖皮质激素[甲泼尼龙2~4 mg/(kg·d)]治疗症状均好转。随访至IST治疗后6个月及6个月以上的患儿共37例,发生血清病者25例,19例达到治愈或明显进步标准,6例未愈;不发生血清病12例,10例达到治愈或明显进步标准,2例未愈。2组患儿预后差异无统计学意义(P>0.05)。结论AA患儿IST治疗易出现血清病,发病高峰期为IST第2周,以关节痛、发热、皮疹为主要临床表现,血清病发病情况与治疗前及发病时的白细胞、中性粒细胞、淋巴细胞绝对值无相关性;IST结束后继续应用糖皮质激素开展预防性治疗可降低其发生率,发生后再应用糖皮质激素也可有效控制病情;血清病发生与否不影响IST治疗AA的预后。

  • 标签: 儿童 再生障碍性贫血 免疫抑制治疗 血清病
  • 简介:摘要目的比较两种小剂量利妥昔单抗治疗方案治疗儿童原发性免疫性血小板减少症(ITP)的效果及安全性。方法前瞻性队列研究。将2018年1月至2021年3月北京儿童医院血液肿瘤中心收治共90例ITP患儿纳入研究。单剂组利妥昔单抗用量为375 mg/m2(最大剂量600 mg),只用1次;四剂组利妥昔单抗用量为100 mg/(次·周)[体重≥30 kg者200 mg/(次·周)],连续4周,每周1次。采用秩和检验、χ2检验和Fisher确切概率法比较分析组间疗效、安全性及治疗费用等指标的差异。结果90例患儿中男41例、女49例,用药年龄6.8(4.1,10.0),其中单剂组27例,四剂组63例,两组患儿在总有效率、完全有效率和部分有效率方面差异均无统计学意义[41%(11/27)比33%(21/63)、26%(7/27)比19%(12/63)、15%(4/27)比14%(9/63),χ2=0.45、0.54、0.00,均P>0.05]。单剂组起效时间显著快于四剂组[1(1,1)比3(2,6)周,Z=-3.24,P=0.001]。单剂组比四剂组在持续有效率、1年时总有效率、1年时完全有效率、1年时部分有效率方面差异无统计学意义[33%(9/27)比30%(19/63)、30%(8/27)比24%(15/63)、19%(5/27)比14%(9/63)、11%(3/27)比10%(6/63),χ2=0.09、0.34、0.04、0.00,均P>0.05]。两组在疗效持续时间、半年内复发率、1年内复发率、复发时间、不良反应率方面差异均无统计学意义(均P>0.05)。单剂组住院次数、住院天数和用药量显著低于四剂组[1(1,1)比4(4,4)次、5(4,7)比8(5,8)d、400(250,500)比400(400,800)mg,Z=-8.67、-3.03、-4.05,均P<0.05]。结论两种小剂量利妥昔单抗方案治疗儿童ITP的效果及安全性没有差异,但单剂小剂量利妥昔单抗方案更为经济和方便,更适合用于儿童ITP的二线治疗。

  • 标签: 血小板减少 儿童 利妥昔单抗