简介:摘要目的探讨丙种球蛋白无反应型川崎病(耐药型川崎病)再次治疗时不同治疗方案的差异,为临床治疗的选择提供依据。方法收集2017年7月至2019年6月在我科住院治疗的耐药型川崎病共患者49例。分别予丙种球蛋白加激素及英夫利西单抗治疗,后期随访冠状动脉病变的发生情况。分别采用秩和检验、χ2检验/Fisher确切概率法进行统计学分析。结果耐药型川崎病予英夫利西单抗治疗与丙球加激素治疗相较,16例给予英夫利西单抗组5 mg/kg治疗,热退,炎症指标好转,无再次耐药发生;33例予2次丙种球蛋白加激素治疗组,24例好转,9例无反应,后予英夫利西单抗治疗,其中6例好转,3例加环孢素后热退,炎症指标好转。随访3~24个月,丙种球蛋白加激素治疗组发生冠状动脉病变36%(12/33),英夫利西单抗组为25%(4/16),2组比较差异无统计学意义(χ2=0.633,P=0.426)。英夫利西单抗组和丙种球蛋白加激素治疗组冠状动脉中度扩张发生率分别为0和24%(8/33),差异有统计学意义(P=0.021)。丙种球蛋白加激素治疗组冠状动脉病变4例恢复至正常,英夫利西单抗组冠状动脉病变3例恢复至正常,目前仍在治疗随访中。结论耐药型川崎病再次治疗可以优选英夫利西单抗。
简介:摘要患儿 男,1岁6月龄,因"低热10个月余"就诊。临床表现为间断性发热,伴喂养困难、呕吐、易哭闹,基因检测发现半乳糖脑苷脂酶(GALC)基因复合杂合突变,即外显子5 c.452G>A(p.W151X,535)杂合突变和外显子16 c.1901T>C(p.L634S)杂合突变,进一步查白细胞中GALC活性显著降低,确诊为Krabbe病,并予异基因造血干细胞移植治疗成功。
简介:【摘要】目的 对于异基因造血干细胞移植术后并发肠道移植物抗宿主病患者的护理措施进行探讨。方法 选取 2018年 4月到 2019年 4月接诊的异基因造血干细胞移植术后并发肠道移植物抗宿主病患者 50例作为本次研究对象,利用随机数字表法对所选异基因造血干细胞移植术后并发肠道移植物抗宿主病患者加以分组,给予其中 25例异基因造血干细胞移植术后并发肠道移植物抗宿主病患者常规护理服务,选做对照组,给予剩余 25例异基因造血干细胞移植术后并发肠道移植物抗宿主病患者强化护理干预,选做研究组,对比两组异基因造血干细胞移植术后并发肠道移植物抗宿主病患者病程持续时间、焦虑与抑郁评分、住院时间和临床护理满意度情况。结果 两组异基因造血干细胞移植术后并发肠道移植物抗宿主病患者接受各自护理措施之后,病程持续时间、焦虑评分、抑郁评分以及住院时间对比具备统计学意义;两组异基因造血干细胞移植术后并发肠道移植物抗宿主病患者临床护理满意度比较具备统计学意义。结论 临床中对于异基因造血干细胞移植术后并发肠道移植物抗宿主病患者,为其提供临床强化护理干预措施,能够缓解患者不良情绪,降低疾病治疗时间以及住院时间,显著提高异基因造血干细胞移植术后并发肠道移植物抗宿主病患者临床护理满意度,应该给予大力的推广与应用。
简介:【摘要】目的:观察 异基因造血干细胞移植并发肠道移植物抗宿主病的护理体会。 方法: 选择我 院于 2019 年 1 月 至 2020 年 1 月期间 收治的 101 例 GVHD 患者, 对其进行护理干预 。 结果: 此次研究中,Ⅰ 度、Ⅱ度 GVHD 患者经护理后痊愈, 2 例Ⅲ 度 GVHD 患者经护理后有所好转, 1 例Ⅳ 度 GVHD 患者经护理后,无效死亡 。 结论: 在 异基因造血干细胞移植并发肠道移植物抗宿主病 患者 的治疗中予以 护理干预,能够促进治疗效果,该护理模式具有一定的使用 价值。
简介:摘要异基因造血干细胞移植(AHSCT)是目前临床上治疗大部分恶性血液疾病及其他非血液系统恶性疾病的有效手段。随着AHSCT的广泛开展及移植技术的不断进步,移植后患者的成功率及生活质量不断提高。急性移植物抗宿主病(aGVHD)是AHSCT常见的并发症,且是制约干细胞移植的主要因素之一。目前以糖皮质激素为基础的治疗方案仍然是aGVHD的临床一线标准治疗措施,但长期大剂量激素的应用容易产生耐药性并导致严重并发症。近年来,新型免疫抑制剂、细胞疗法、粪便移植等二线治疗aGVHD效果显著,但尚未达成共识。本文对目前关于治疗aGVHD新方法作一综述,旨在对aGVHD患者个体化治疗方案的选择提供参考。
简介:摘要目的分析异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)后非曲霉属丝状真菌病(NAMI)的临床特点及预后。方法回顾性分析2010年1月1日至2016年12月31日在北京大学血液病研究所接受allo-HSCT后诊断(确诊或临床诊断)为NAMI的24例患者,总结其临床特点及预后。结果24例移植后NAMI患者,男21例(87.5%),女3例(12.5%),中位年龄33(10~66)岁。NAMI中位发生时间为移植后188(2~856)d,10例为确诊,14例为临床诊断;19例(79.2%)发生在肺部,4例(16.7%)发生在中枢神经系统,1例(4.2%)发生在鼻窦;病原菌分布中根霉菌14例(58.3%)、毛霉菌5例(20.8%)、犁头霉菌3例(12.5%),尖端赛多孢子菌2例(8.3%);临床症状为发热20例(83.3%),头痛4例(16.7%),咯血、腹痛腹泻、抽搐(颅内感染)各2例(8.3%),胸痛1例(4.2%)。在18例根据病原学结果调整抗真菌治疗的患者中,治疗的有效率为38.9%(7/18)。中位随访时间为自NAMI诊断后229(2~2 280)d,2年总生存率为(24.0±14.5)%。结论allo-HSCT后非曲霉菌属丝状真菌感染以根霉菌为主,临床表现缺乏特异性,死亡率高。
简介:摘要目的评估异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗老年人急性髓系白血病(AML)的预后。方法回顾性分析2008年6月至2019年3月于苏州大学附属第一医院接受allo-HSCT的53例年龄≥55岁AML患者的临床资料,其中单倍体移植26例,同胞全相合移植18例,无关供者移植9例。分析老年AML患者行allo-HSCT的疗效,并比较单倍体与同胞全相合移植的疗效及安全性。结果53例老年AML患者中男性35例,女性18例,中位年龄57岁(55~67岁)。45例采用清髓性预处理(MAC)方案,8例采用减低剂量预处理(RIC)方案。52例患者粒系植入成功,植入中位时间12 d(10~23 d);50例患者巨核系植入成功,植入中位时间为13 d(10~76 d)。急性移植物抗宿主病(GVHD)的发生率为49.1%(26/53),其中Ⅲ~Ⅳ级15.1%(8/53)。中位随访时间14.7个月(0.4~136.8个月),生存32例。2年总生存(OS)率、2年无病生存(DFS)率、2年无GVHD无复发生存(GRFS)率分别为63.1%、59.5%和46.1%。多因素分析显示移植前疾病处于非完全缓解状态是影响患者OS(HR=3.600,95% CI 1.213~10.684,P=0.021)、DFS(HR=2.596,95% CI 1.098~6.138,P=0.030)及复发(HR=3.957,95% CI 1.099~14.245,P=0.035)的独立危险因素,移植时供者年龄>45岁是影响患者OS(HR=3.687,95% CI 1.343~10.215,P=0.011)的独立危险因素,诊断至移植时间≥6个月是影响患者GRFS(HR=2.308,95% CI 1.083~4.918,P=0.030)的独立危险因素。单倍体移植组与同胞全相合移植组OS率、DFS率、累积复发率、Ⅲ~Ⅳ级急性GVHD及中重度慢性GVHD发生率差异均无统计学意义(均P>0.05)。结论allo-HSCT是老年人AML安全有效的治疗方式,单倍体移植治疗老年人AML具有与同胞全相合移植相似的疗效及安全性,在无全相合供者情况下,单倍体造血干细胞移植可作为一个较好的选择。
简介:摘要目的探讨异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗复发难治急性髓系白血病(AML)的效果及影响预后的相关因素。方法回顾性分析2011年6月至2018年10月于郑州大学附属肿瘤医院行allo-HSCT治疗的35例复发难治AML患者临床资料。分析移植物抗宿主病(GVHD)发生率、移植后总生存(OS)率、无病生存(DFS)率、移植相关死亡率及复发率,并分析影响预后的危险因素。结果移植后所有患者均获得造血重建。100 d Ⅱ~Ⅳ度急性GVHD发生率为(22.9±7.7)%,3年慢性GVHD发生率为(49.5±10.6)%。移植后中位随访时间为14.1个月(4.2~89.4个月),18例生存(其中16例DFS),17例死亡;14例患者复发,中位复发时间为4.7个月(2.9~32.4个月)。移植后3年OS率、DFS率分别为(44.4±9.3)%、(43.0±9.5)%。单因素分析显示,移植前疾病未缓解、移植前不良遗传学危险度分组、移植后复发为影响OS的危险因素(均P<0.05)。移植前完全缓解组和移植前未缓解组的3年OS率分别为(63.2±12.0)%、(15.7±12.8)%(P=0.025),3年DFS率分别为(62.2±12.3)%、(15.3±12.7)%(P=0.028),3年复发率分别为(28.2±10.7)%、(80.6±15.7)%(P=0.057)。移植前遗传学高危组患者移植后3年复发率较中危组及低危组高,三组分别为100.0%、(45.0±12.1)%、(14.3±13.2)%(P=0.045)。移植后3年移植相关死亡率为(18.7±7.7)%。结论allo-HSCT是挽救性治疗复发难治AML的有效手段,复发是影响生存的主要因素,移植前降低肿瘤负荷对减少复发和提高疗效至关重要。
简介:摘要目的探讨脾肿大对慢性粒-单核细胞白血病(CMML)异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)预后的影响。方法对2004年至2018年在北京大学血液病研究所接受allo-HSCT后的25例CMML患者进行回顾性分析,根据预处理前2周是否伴有脾脏肿大分为脾肿大组和非脾肿大组,比较两组患者在植入、移植物抗宿主病(GVHD)、复发以及生存方面的差异。结果①脾肿大组15例(男8例,女7例),中位年龄45(23~61)岁;非脾肿大组10例(男、女各5例),中位年龄39(12~56)岁。两组患者基线特征差异无统计学意义(P>0.05)。②脾肿大组、非脾肿大组粒细胞植入率分别为93.3%(14/15)、100.0%(10/10),中位植入时间分别为17(11~20)d、14(11~18)d(χ2=5.303,P=0.021);脾肿大组、非脾肿大组血小板植入率分别为80.0%(12/15)、90.0%(9/10)(P=0.212),中位植入时间分别为17(12~33)d、15(12~19)d(χ2=0.470,P=0.493)。③脾肿大组5例发生急性GVHD(Ⅰ/Ⅱ度4例,Ⅲ/Ⅳ度1例),非脾肿大组6例发生急性GVHD(Ⅰ/Ⅱ度5例,Ⅲ/Ⅳ度1例)(χ2=0.204,P=0.652)。脾肿大组、非脾肿大组移植后100 d的急性GVHD累积发生率分别为33.3%(95%CI 14.9%~51.7%)、20.0%(95%CI 2.8%~37.2%)(P=0.635)。脾肿大组5例发生慢性GVHD(广泛型3例),非脾肿大组未发生慢性GVHD(P=0.041)。④脾肿大组、非脾肿大组3年累积复发率分别为(42.7±2.6)%、(11.1±1.2)%(χ2=1.824,P=0.122),3年总生存率分别为(61.5±13.5)%、(68.6±15.1)%(χ2=0.351,P=0.554),3年无白血病生存率分别为(56.3±14.8)%、(80.0±17.9)%(χ2=1.148,P=0.284)。结论脾肿大可致CMML患者allo-HSCT后粒细胞植入延迟,对生存及复发无影响。
简介:摘要患儿男,13岁,因皮肤异常10年余、身高增长缓慢5年余就诊。自6月龄时开始肢端出现红斑鳞屑,逐渐蔓延躯干和面部,消退后出现褐色色素沉着、点状色素脱失,伴有龋齿、掌跖增厚及指趾甲增厚脱落,6岁时开始身高增长缓慢,性腺发育不全,眉毛和睫毛稀疏,颧骨平坦,走路有跛行。近10年发现中性粒细胞计数持续低于正常参考值。血常规检查示中性粒细胞计数1.1 × 109/L,中性粒细胞比例0.345;患儿血清睾酮<0.087 nmol/L,低于正常水平。提取患儿及其父母外周血DNA,通过全外显子组测序技术进行基因突变分析,结果显示,患儿USB1基因存在c.450-2A > G和c.335de1G复合杂合突变,分别遗传自其母亲和父亲,其中c.335de1G突变国内外文献尚未见报道。
简介:摘要目的探讨异基因造血干细胞移植后激素耐药胃肠道急性移植物抗宿主病(aGVHD)的影响因素。方法回顾性分析西安交通大学第一附属医院2012年1月至2019年12月期间行异基因造血干细胞移植,术后发生胃肠道aGVHD 20例患者的临床资料。按照一线糖皮质激素治疗后的反应分为激素敏感组(13例)和激素耐药组(7例)。单因素Logistics回归分析患者性别、年龄、诊断、移植前微小残留病灶、移植类型、供者年龄、供受者关系、供受者ABO血型、输注单个核细胞数、CD34+细胞数、CD3+细胞数、中性粒细胞及血小板植入时间、CMV及EB病毒感染、胃肠道aGVHD发生的时间等与激素耐药胃肠道aGVHD的关系。观察激素耐药患者治疗后的转归,采用Kaplan-Meier生存分析激素耐药及敏感患者的预后差异。结果20例胃肠道aGVHD患者中7例存在激素耐药。胃肠道GVHD发生时间<1个月,激素耐药的风险增加(OR = 13.500,95﹪CI = 1.197 ~ 152.211,P = 0.035),患者性别、年龄、诊断、移植前MRD、移植类型、供者年龄、供受者关系、供受者ABO血型、输注的单个核细胞、CD34+细胞、CD3+细胞、中性粒细胞和血小板植入时间、CMV和EB病毒感染均不影响激素耐药(P > 0.05)。7例激素耐药胃肠道aGVHD患者均接受二线CD25单克隆抗体治疗,治疗后5例有效,2例无效死亡。与激素敏感组比较,激素耐药组患者1年总生存率(64﹪比52﹪)降低及无进展生存率(28﹪比32﹪)升高,差异无统计学意义(P > 0.05)。结论异基因造血干细胞移植后胃肠道aGVHD激素耐药可能与其发生时间相关,发生时间越早,越容易出现激素耐药。