简介:摘要目的调查接受长期酶替代疗法(ERT)的Ⅰ型戈谢病(GD1)患者的生存质量并分析生存质量的影响因素。方法纳入自1995年1月至2017年7月于北京协和医院接受ERT且配合调查的成人GD1患者共22例,收集其临床资料,应用SF-36量表调查其生存质量,并分析影响患者生存质量的因素。结果研究纳入13例男性患者和9例女性患者,中位年龄41(24~52)岁,中位发病年龄6(1~38)岁,开始接受ERT的中位年龄为26(6~41)岁。68.2%的患者常居于我国欠发达城市,86.4%接受高中及以下教育,77.3%患者个人年收入低于3万元。基于SF-36健康调查量表,尽管GD1患者在研究开始前平均接受16(7~22)年ERT,但其生存质量与代表中国正常人群生存质量的对照组相比仍较低。脾脏切除史是影响患者躯体健康的不良因素(P<0.05)。开始ERT时年龄越小越有利于提高患者的躯体及心理健康水平(P<0.05)。心理健康不受脾脏切除史、骨受累等因素影响(P>0.05)。结论本中心GD1患者多生活于欠发达地区,学历及收入水平较低。脾脏切除史及开始接受ERT年龄是影响GD1患者长期生存质量的重要因素。即使接受长期ERT,GD1患者的生存质量仍低于健康人。
简介:摘要目的探讨伊马替尼用于局限性高危胃肠间质瘤(GIST)患者术前治疗的临床疗效。方法采用回顾性队列研究方法,收集2011年7月至2017年12月期间新疆医科大学第三临床医学院(附属肿瘤医院)胃肠外科收治的59例高危GIST患者的临床病理及随访资料。根据治疗方式分为术前治疗组(术前治疗+手术+术后辅助治疗,21例)和辅助治疗组(手术+术后辅助治疗,38例),比较两组患者临床基线资料、手术结果及生存情况。结果术前治疗组男10例,女11例,年龄(57.7±9.9)岁,肿瘤部位:胃10例,非胃11例。辅助治疗组男16例,女22例,年龄(55.7±13.5)岁,肿瘤部位:胃18例,非胃20例。两组患者性别、发病年龄、肿瘤部位差异无统计学意义(均P>0.05)。术前治疗组肿瘤长径高于辅助治疗组[(13.3±3.7)cm比(10.4±4.5)cm,t=-2.535,P=0.014],术中肿瘤破裂率低于辅助治疗组[0比23.7%(9/38),χ2=5.869,P=0.015],差异均有统计学意义。两组患者R0切除率、联合脏器切除率、术后并发症发生率比较,差异均无统计学意义(均P>0.05)。术前治疗组1、3、5年无进展生存率(PFS)分别为90.5%、84.4%和84.4%,辅助治疗组则分别为83.8%、72.3%和67.5%(P=0.235);术前治疗组1、3、5年总体生存率(OS)分别为95.2%、84.8%和84.8%,辅助治疗组则分别为97.4%、85.1%和84.5%(P=0.940);两组比较,差异均无统计学意义。结论对局限性高危GIST患者,术前应用伊马替尼可降低术中肿瘤破裂的风险,并可能有一定的无进展生存获益。
简介:摘要:输电塔线体系是一种高耸柔性结构,对环境荷载尤其是风荷载非常敏感,易产生较大的动力响应。国内外研究者在塔线体系风致响应的研究方面主要采用风洞试验、现场实测以及有限元数值模拟。相较于风洞试验与现场实测,有限元数值模拟不仅可以考虑输铁塔与导线之间的耦合振动效应,同时还可以实现不同风速场中的塔线体系风振响应分析,因此在输电线路结构的风振响应研究中得到了广泛应用。最早Ozono等开始采用有限元方法,研究输电线路中档距、导线质量、边界条件等对风致动力响应和塔线耦合作用的影响。杨文刚等建立了特高压单柱拉线塔的塔线体系的非线性有限元模型,通过Newmark法对拉线塔的塔线体系的风振响应进行时程分析。
简介:摘要目的评估伊马替尼对慢性髓性白血病慢性期(CML-CP)儿童身高的影响。方法2018年7月至2019年7月,在全国范围内对诊断时年龄<18周岁、接受伊马替尼治疗至少3个月的CML儿童或其家长发放问卷,调查受访者伊马替尼治疗前后身高的变化。主要评价指标为身高标准差积分值(HtSDS)以及标准差积分的差值(△HtSDS),并分析其相关影响因素。结果共有238例受访者符合标准并被纳入研究,男性138例(58.0%),初诊时中位年龄11.0(1.4~17.9)岁,青春期前93例(39.0%),至填写答卷时,中位年龄15.0(2.0~34.0)岁,中位伊马替尼服药时间28(3~213)个月。受访者填写答卷时HtSDS(-0.063±1.361)较治疗前HtSDS(0.391±1.244)显著下降(P<0.001),71.0%的患儿出现身高增长减慢。青春期前服药者治疗后HtSDS下降显著(P<0.05),而青春期开始后服药者HtSDS变化不明显(P>0.05)。多因素分析显示,服药初始年龄较小(偏回归系数为0.122,B=0.572,t=10.733,P<0.001)和服药时间较长(偏回归系数为-0.006,B=-0.211,t=-4.062,P<0.001)是伊马替尼抑制身高增长的独立影响因素。结论伊马替尼引起CML-CP儿童身高增长障碍,服药初始年龄越小、服药时间越长,伊马替尼对身高的影响越明显。
简介:摘要目的分析雷替曲塞联合伊立替康治疗晚期结直肠癌的疗效及安全性。方法纳入中国医学科学院肿瘤医院内科2015年1月至2018年12月收治的34例既往一线或二线使用含氟尿嘧啶类化疗方案失败的晚期结直肠癌患者,接受雷替曲塞联合伊立替康方案治疗,主要观察终点为客观有效率(ORR),次要观察终点包括疾病无进展生存时间(PFS)、总生存时间(OS)、疾病控制率(DCR)和安全性。结果34例患者病理确诊均为结直肠腺癌。近期疗效中观察到部分缓解(PR)为6例,疾病稳定(SD)为25例,疾病进展(PD)为3例,客观有效率(ORR)为17.6%(6/34),疾病控制率(DCR)为91.2%(31/34)。其中,二线患者ORR为21.7%(5/23),DCR为91.3%(21/23);三线患者ORR为9.1%(1/11),DCR为90.9%(10/11)。34位患者全部追踪至疾病进展,疾病无进展中位生存时间(mPFS)为180天(95% CI:157.2~202.8),截止2020年2月27日末次随访未观察到中位总生存时间(mOS),平均OS(389.0±51.1)天。其中,接受二线治疗患者的mPFS为193天,平均OS(412.0±61.5)天。接受三线治疗患者的mPFS为150天,mOS为311天。治疗后肿瘤标志物CEA与CA19-9水平均有降低,其中CA19-9治疗前后平均水平为(169.8±48.0)U/mL和(143.8±57.7)U/mL(t=0.700,P=0.655)。CEA治疗前平均水平为(255.0±40.6)ng/mL,治疗后为(104.2±32.4)ng/mL,下降趋势经比较差异具有统计学意义(t=1.759,P=0.001)。安全性方面,常见不良反应包括恶心呕吐、腹泻、白细胞及中性粒细胞减少、血红蛋白降低和转氨酶升高等,多为Ⅰ~Ⅱ级,Ⅲ级不良反应有中性粒细胞减少(2/34)、白细胞减少(1/34)和转氨酶升高(1/34),无Ⅳ级不良反应及化疗相关死亡事件发生。结论雷替曲塞联合伊立替康治疗晚期结直肠癌疗效确切,安全性良好。其中二线治疗ORR与国内外既往研究相似,但不良反应更低,值得临床进一步推广应用。
简介:摘要目的探讨国产甲磺酸伊马替尼治疗慢性粒细胞白血病(CML)的临床疗效和安全性。方法回顾性分析2013年12月至2018年3月于西南医科大学附属医院诊治的使用国产伊马替尼治疗的87例CML慢性期患者临床资料,分析国产伊马替尼的临床疗效及安全性。结果87例患者治疗3、6、12个月完全血液学缓解(CHR)率分别为95.4%(83/87)、97.7%(85/87)、100.0%(87/87),完全细胞遗传学缓解(CCyR)率分别为31.0%(27/87)、42.5%(37/87)和64.4%(56/87);分子学反应方面,87例患者治疗3个月时BCR-ABL/ABLIS≤10% 44例(50.6%),BCR-ABL/ABLIS≤0.1% 4例(4.6%),6个月时BCR-ABL/ABLIS≤1% 39例(44.8%),BCR-ABL/ABLIS≤0.1% 13例(14.9%);12个月时主要分子学反应率为35.6%(31/87)。血液学不良反应主要以Ⅰ~Ⅱ级血细胞减少为主,非血液学不良反应主要以水肿、肌肉疼痛、关节疼痛、恶心、呕吐等为主,未发生严重不良反应。结论国产伊马替尼治疗CML效果肯定,患者耐受性好,不良反应轻微,值得临床推广。
简介:摘要目的系统评价免疫检查点抑制剂伊匹木单抗联合化疗治疗晚期实体肿瘤的安全性。方法检索有关数据库(截至2020年4月30日),收集伊匹木单抗联合化疗(试验组)与安慰剂联合相同方案化疗(对照组)治疗晚期实体肿瘤的随机对照试验(RCT),结局指标含治疗相关不良事件(AE),包括乏力、皮疹、恶心、腹泻、中性粒细胞减少、丙氨酸转氨酶(ALT)增高和天冬氨酸转氨酶(AST)增高等。采用Cochrane协作网偏倚风险评估工具进行方法学质量评价,采用RevMan 5.3统计软件及R软件进行meta分析。效应值为相对危险度(RR)及其95%置信区间(CI)。结果纳入分析的RCT共5项(治疗非小细胞肺癌和小细胞肺癌各2项,转移性黑色素瘤1项),包括2 532例患者,其中试验组1 335例,对照组1 197例。质量评价结果显示,5项RCT均为高质量研究。meta分析结果显示,试验组治疗相关1~5级AE和3~5级AE发生率均明显高于对照组[87.27%(1 165/1 335)比82.04%(982/1 197),RR=1.07,95%CI:1.03~1.10,P<0.001;50.26%(671/1 335)比37.68%(451/1 197),RR=1.40,95%CI:1.07~1.82,P=0.010];亚组分析结果显示,仅转移性黑色素瘤试验组与对照组之间治疗相关1~5级AE和3~5级AE发生率差异有统计学意义[98.79%(244/247)比94.02%(236/251),RR=1.05,95%CI:1.02~1.09,P=0.005;56.28%(139/247)比27.89%(70/251),RR=2.02,95%CI:1.61~2.53,P<0.001]。常见AE的分析结果显示,试验组皮疹、腹泻和肝损伤发生风险增加(均P<0.05),2组治疗相关病死率差异无统计学意义[1.05%(14/1 335)比0.42%(5/1 197),χ2=3.374,P=0.066]。结论伊匹木单抗联合化疗治疗晚期实体肿瘤AE发生风险高于单纯化疗,尤其是免疫相关AE,临床应用时应提高警惕。
简介:摘要心动过速作为脓毒症及多器官功能障碍综合征(MODS)患者院内死亡的独立危险因素,近年来受到广泛重视。伊伐布雷定作为窦房结起搏细胞超极化激活的环核苷酸门控通道(HCN)特异性抑制剂,通过与该通道特异位点结合发挥心率依赖性心率减慢(HRR)作用,使舒张期延长,心室充盈改善,而无负性肌力、负性传导作用,对外周循环阻力无影响。伊伐布雷定已在众多有关心力衰竭治疗的随机对照研究中凸显其独特优势,故以其治疗脓毒症及脓毒性心肌病(SCM)备受关注。初步研究显示,伊伐布雷定可显著降低脓毒症患者的心率、改善血流动力学。此外,伊伐布雷定还具有改善微循环、抗炎症等作用。现就脓毒症及SCM患者的心率控制和伊伐布雷定的作用进行综述。